Законы не позволяют ввезти в Россию лекарства для смертельно больных детей, в частности препарат Elaprase. Он необходим для лечения мукополисахаридоза II типа, или синдрома Хантера, - генетического сбоя, при котором организм не способен выводить токсины. Известно, что в России 39 больных синдромом детей, которые не могут вылечиться, так как врач, рискнувший лечить пациента незарегистрированным препаратом, попадает под статью УК. Плюс к этому, фармацевтам невыгодно продвигать Elaprase на новые рынки - лекарство не приносит прибыль.
Больному Павлу Митину семь лет, пишет "Газета GZT.ru". Генетический сбой, при котором организм не способен выводить токсины, приводит ребенка к гибели к восьми годам. До двух лет дети с таким диагнозом развиваются нормально, но затем наступает регресс: кости деформируются, начинается воспаление внутренних органов. Ребенок теряет способность говорить, ходить. Потом он умирает.
Лекарство Elaprase, которое может его спасти, до сих пор не получило регистрации в России. 42 страны мира это не смущает - буквально на следующий день после объявления о выходе лекарства на рынок они начали закупать его и лечить больных детей. В России такое пока невозможно.
- Чиновники РФ тормозят применение "сиротских лекарств"
- В Белоруссии решение по ввозу "сиротских" препаратов приняли за 24 часа
- Пациенты в РФ все чаще сталкиваются с халатностью врачей. Летальный исход - частое явление
Применение лекарства в этой группе можно будет считать клиническим испытанием. После чего может начаться его официальное использование в РФ. Но на весь процесс требуется много времени, которого у Павла уже нет.
Два года назад произошел научный прорыв: необходимый препарат Elaprase был создан в США. 42 страны мира начали, не теряя ни дня, спасать своих больных детей. Результаты впечатляют. Через полгода приема препарата болезнь отступает, дети догоняют сверстников в развитии, начинают бегать, говорить, смеяться.
Главный специалист по генетике Минздравсоцразвития профессор Петр Новиков подтвердил, что при наличии Elaprase НИИ педиатрии примет мальчика на лечение. Если прямо сейчас обеспечить Павла препаратом, его еще можно спасти. Но ввезти лекарство ни НИИ, ни родители мальчика не могут. Последнее, что осталось маме, - просить, чтобы мальчика приняли на лечение в западную клинику.
Оплата 10-недельного лечения мальчика в Германии обещана Федеральным агентством по высокотехнологичной медицинской помощи (Росмедтехнологии). 1 февраля мальчика должны были увезти, но этого не произошло. Переписка и подготовка договора с клиникой ведутся с октября.
Из всех организаций, в которые обращалась мама Павла Снежана Митина (а это управление президента по работе с обращениями граждан, Министерство здравоохранения и социального развития, Федеральное агентство по здравоохранению и социальному развитию, департамент здравоохранения Москвы, префектура ЮЗАО Москвы), пришли, по сути, отписки. В нескольких областях России власти оказались более деятельны: Свердловская область оплатила лечение своих троих детей, Уфа - двух, Нижний Новгород - трех.
На руках у мамы Павла заключение консилиума МНИИ педиатрии и детской хирургии о необходимости лечения Павла Митина препаратом Elaprase по жизненным показаниям. Есть даже разрешение на ввоз этого препарата. Лекарство очень дорого. Одна ампула стоит около 3 тысяч евро. Их нужно две в неделю, то есть цена здоровья одного пациента - 250 тысяч евро в год. Лечение это пожизненное, как инсулин для диабетика.
Обеспечивать им больного ребенка всю жизнь может только государство. Да и везти его сложно. Нужен контейнер с температурой 6-8 градусов, лекарство нельзя взбалтывать. Но главное не это.
Болезнь Павла слишком редка, чтобы лекарство от нее могло принести прибыль фармацевтам. Поэтому компания, по сути, не заинтересована в том, чтобы продвигать Elaprase на новые рынки. В цивилизованных странах такие лекарства называются "сиротскими", и для них действует особый порядок ввоза. В России теоретически он также есть: лекарства можно ввозить по жизненным показаниям. Однако любой врач, решившийся на подобное лечение, рискует карьерой и свободой.
Экспертиза документов для регистрации Elaprase в России, по словам представителя Shire Pharmaceutical Галины Смирновой, началась. Как движется процесс и, главное, сколько еще потребуется времени на это, пока непонятно. В этом году уже не стало Вани Рыбакова из Мытищ, болевшего такой же болезнью. Он умер, поскольку лекарство в РФ еще не было зарегистрировано. Официального разрешения может не дождаться и Павел.
Чиновники РФ тормозят применение "сиротских лекарств"
Впервые термин "орфанные" (сиротские) применительно к болезням и лекарствам был употреблен в США в 1983 году, когда был принят Orphan Drug Act, определивший около 1,6 тысячи известных заболеваний и синдромов и 300 лекарств, отнесенных к этой категории.
Формулярный комитет при РАМН определил подходы к решению этих вопросов, выработал принципы государственной политики, обсудил приемлемые варианты регистрации, поставок, ввоза в РФ лекарств, предназначенных для лечения редких болезней.
У многих государств уже есть опыт обращения "сиротских" лекарств. В США принята за основу норма, когда в лекарственных средствах от какой-либо болезни нуждаются не более 200 тысяч человек в государстве, либо принимается во внимание, что компания - производитель препарата не может ожидать скорых возмещений вложенных инвестиций.
В Европе принята норма заболеваемости 5 больных на 10 тысяч населения. В России подобных норм нет. "Организаторы здравоохранения в России забыли о редких болезнях, которых огромное количество, и для многих из них уже разработаны способы и методы лечения, - говорит заместитель руководителя секретариата формулярного комитета Павел Воробьев.
Он говорит, что должен быть заказ государства, а у компаний-производителей - возможность получать льготные кредиты, нужны системы льготного налогообложения, система закупки и дистрибьюции таких препаратов должна основываться на банковских гарантиях, а закупки - производиться централизованно по гарантированным (к примеру, на год) договорным ценам.
"Целесообразно иметь уполномоченных дистрибьюторов и поставлять "сиротские" лекарства по требованию через специализированные медицинские центры", - считает Воробьев.
Для лечения с помощью подобных препаратов должны быть разработаны специальные протоколы по диагностике редких болезней и применению этих лекарств. Формулярный комитет при РАМН разработал перечень "сиротских" лекарств и технологий. В нем около 400 наименований. Он размещен на сайте комитета.
"Мы готовы идти навстречу Министерству здравоохранения и социального развития, у которого есть право законодательной инициативы, - говорит Воробьев. - Этот комплекс вопросов надо ставить перед Госдумой и вносить соответствующие дополнения и изменения в закон "О лекарственных средствах". Но заинтересованности чиновников министерства не видно.
В январе 2008 года Росздравнадзор провел встречу с производителями лекарств, которые вновь ставили вопрос о "сиротских" препаратах. В ответ вновь прозвучали слова об отсутствии у них правового статуса в России.
В Белоруссии решение по ввозу "сиротских" препаратов решился за 24 часа
Согласно конвенции Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) каждый человек имеет право на адекватное лечение. И она разрешает использовать препараты, зарегистрированные в других странах, если при этом пациент и его врач берут на себя соответствующую ответственность.
Законодательство РФ, а именно закон "О лекарственных средствах", говорит о том, что незарегистрированные лекарства могут ввозиться в страну только для клинических исследований. При этом приказ Минздрава разъясняет, что по жизненным показаниям лекарственный препарат может быть ввезен в порядке, оговоренном министерством.
Но порядок этот как раз и не работает. К примеру, в 2007 году на таможне полгода висел препарат альдувазим - фермент для лечения мукополисахаридоза I типа. Только недавно он попал в клинику Петербурга.
Складывается впечатление, что для использования "сиротских" препаратов необходимо политическое решение. По данным "Газеты", в Белоруссии решение по ввозу препаратов по жизненным показаниям еще несколько лет назад решалось в 24 часа и только потом чиновники от здравоохранения решали все проблемы с документами.
Во всем мире существуют специальные процедуры для работы с редкими лекарствами. После регистрации компания-производитель отслеживает каждого пациента, по первому требованию предоставляет досье на препарат и так далее.
Отследить данные по ввозу таких лекарств нетрудно: компании-дистрибьюторы, которые ввозят в разные страны "сиротские" препараты, хорошо известны. Их всего четыре в мире. Ввозят они 2,5 тысячи наименований лекарств крошечными партиями. Их бизнес абсолютно прозрачен, поскольку любое нарушение для них чревато лишением лицензии. Но в России до сих пор бумажка важнее человека.